La revolucionaria técnica de edición
genética conocida como CRISPR está a punto de ser aprobada para usarse en
humanos por primera vez. El panel de los Institutos de Salud de EE UU (NIH) que
supervisa todos los proyectos que pretenden modificar el ADN humano aprobó ayer
un ensayo clínico que probará un tratamiento contra el cáncer basado en esta
técnica.
El CRISPR es equiparable a un editor
de textos que se aplica sobre el genoma y permite cortar y pegar varios genes a
la vez. La tecnología que ha revolucionado la investigación biomédica y se
piensa que ahora puede tener un importante potencial terapéutico.
El objetivo de este primer ensayo
clínico será probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participarán 18
pacientes con mieloma, sarcoma y melanoma. Primero se extraerán linfocitos T,
un tipo de glóbulos blancos, de cada paciente. Después se usará CRISPR para
modificar tres genes en cada linfocito. Esas modificaciones permitirán que
estas células del sistema inmune sepan identificar y atacar selectivamente a
las células del cáncer de forma más efectiva que tratamientos similares como la
inmunoterapia.
Esta no es la primera vez que se
prueba una nueva técnica de edición genética en humanos, pero sí es el estreno
de CRISPR, considerado el sistema de copiapega genético por antonomasia por su
facilidad de uso y su capacidad de modificar varios genes de una vez.
La técnica se usa ya en laboratorios
de investigación básica de todo el mundo pero aún no están claros sus posibles
efectos secundarios. Uno de los que se estudiarán en este primer ensayo es si
las tijeras que usa CRISPR para modificar el genoma hacen cambios no deseados
en el genoma, lo que podría causar serias reacciones inmunitarias en los
pacientes. Tras la luz verde del NIH, el ensayo debe ser aprobado por la
agencia del medicamento de EE UU, la FDA, y por paneles en los tres centros de
investigación que lo llevarán a cabo: la Universidad de Pensilvania, el Centro
de Cáncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San
Francisco.
El ensayo será financiado por el
expresidente de Facebook Sean Parker a través de la fundación que ha creado para
promover el desarrollo de inmunoterapia contra el cáncer, a la que ha dedicado
220 millones de euros. Este antiguo hacker y cofundador del programa Napster
para compartir archivos de música cree que estas nuevas terapias basadas en
modificar el propio sistema inmune del paciente son muy prometedoras y que
posiblemente los linfocitos se pueden reprogramar como si fueran ordenadores.
Muchas de las mayores compañías
farmacéuticas del mundo están desarrollando nuevos fármacos basados en la
inmunoterapia. El principal problema de estos nuevos fármacos es que no
funcionan en parte de los pacientes. El equipo responsable del nuevo ensayo
piensa que CRISPR puede marcar la diferencia ya que permite añadir cambios
adicionales en el genoma de los linfocitos que aumentan su efectividad
antitumoral.
FUENTE: El País
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